台灣罕病新藥健保給付、美國Medicare藥價永久規則意見徵詢截止｜2026年08月17日

今日一句話總結

台灣健保暫予支付兩項罕見疾病新藥；美國CMS藥價協商永久性規則意見徵詢今日截止，Novo控告Lilly廣告不實案同日開庭；歐盟正式撤銷Tavneos上市許可。

臺灣焦點

健保署於8月14日公告暫予支付兩項罕見疾病新藥——治療Alagille症候群膽汁鬱積性搔癢症之Livmarli（maralixibat）與治療陣發性夜間血紅素尿症（PNH）之Fabhalta／服易達（iptacopan），兩者均首度取得台灣健保給付路徑，延續近期健保密集擴大罕見疾病與腫瘤新藥暫予支付範圍之趨勢（詳見必讀第1項）。

全球焦點

美國：CMS於6月發布之Medicare藥價協商永久性規則提案（CMS-4215-P）60日意見徵詢期於今日（美東下午5時）截止，CMS預計今年秋季定案最終規則（詳見必讀第2項）；同日，Novo Nordisk控告Eli Lilly廣告不實案於紐澤西州聯邦地方法院進行初步禁制令聲請聽證，查證時點尚無裁定結果（詳見必讀第3項）。

歐洲：歐盟執委會於8月6日正式撤銷Amgen／CSL Vifor之ANCA相關血管炎用藥Tavneos（avacopan）上市許可，因其關鍵三期ADVOCATE試驗論文遭NEJM撤回，涉資料誠信疑慮；美國FDA亦於4月提議撤銷其美國核准，程序尚未定案（詳見必讀第4項）。

亞洲／其他：今日無重大更新。

人物與機構動態

今日無重大更新。

企業與產業動態

除今日必讀所列事件（Mirum Pharmaceuticals、諾華取得台灣健保給付；Amgen、CSL Vifor之Tavneos遭歐盟撤銷上市許可）外，今日無其他重大企業動態。

今日必讀

1. 健保署暫予支付兩項罕見疾病新藥：Livmarli（maralixibat）與Fabhalta（iptacopan）

發生事項：健保署於2026年8月14日公告暫予支付Livmarli Oral Solution（成分maralixibat chloride，Mirum Pharmaceuticals原廠），用於Alagille症候群膽汁鬱積性搔癢症及漸進性家族性肝內膽汁鬱積症（PFIC）；以及Fabhalta／服易達200mg膠囊（成分iptacopan，諾華原廠），用於陣發性夜間血紅素尿症（PNH）合併溶血性貧血成人患者。兩者均首度取得台灣健保給付路徑。

影響判讀：延續健保近期密集擴大罕見疾病與腫瘤新藥暫予支付給付範圍之趨勢，對受影響之罕病病友為重大用藥可近性突破，惟正式支付價格與健保代碼尚待後續公告。

關鍵人物與機構：衛生福利部中央健康保險署（衛生福利部中央健康保險署）、Mirum Pharmaceuticals（Mirum Pharmaceuticals）、諾華（諾華）。

為何值得注意：直接對應使用者關注領域第1項（藥價與健保給付），為罕見疾病用藥給付範圍持續擴大之最新案例。

下一步觀察：健保代碼、正式支付價格與完整給付規定之後續公告時程。

來源：健保署法規公告專區（暫予支付公告，因官網403無法逐字核對原文，本次依搜尋引擎摘要確認）

2. 美國CMS藥價協商永久性規則（CMS-4215-P）意見徵詢期截止

發生事項：CMS於2026年6月16日發布之Medicare藥價協商計畫永久性規則提案，其60日公眾意見徵詢期於今日（2026年8月17日）美東下午5時截止。該規則將建立IPAY2029起適用之協商永久性框架，CMS預計今年秋季定案最終版本。

影響判讀：本規則為IRA藥價協商制度自創立以來最重要之結構性演進，將強化合規監督並收緊製造商藉改劑型或改給藥途徑規避協商之漏洞，影響全球藥價參考基準與大型藥廠定價策略。

關鍵人物與機構：美國聯邦醫療保險與醫療補助服務中心CMS（美國聯邦醫療保險與醫療補助服務中心）。

為何值得注意：直接對應使用者關注領域第4項（國際醫藥產業佈局）與第1項（藥價給付）之國際指標案例，第三輪協商亦將於11月1日截止。

下一步觀察：CMS秋季定案之最終規則內容；2026年11月1日第三輪協商期限。

來源：Federal Register: Medicare Drug Price Negotiation Program and Medicare Prescription Drug Benefit Program

3. Novo Nordisk控告Eli Lilly廣告不實案：初步禁制令聽證今日開庭

發生事項：Novo Nordisk指控Eli Lilly之Zepbound／Mounjaro廣告以不對等劑量比較誤導消費者一案，其初步禁制令聲請原定今日於紐澤西州聯邦地方法院開庭審理，查證時點尚無法院裁定結果之公開報導。

影響判讀：若法院核准禁制令，Lilly須於訴訟審理期間下架爭議廣告，可能對其GLP-1藥物行銷造成短期衝擊；本案亦可能促使FDA／FTC後續關注處方藥比較性廣告合規標準。

關鍵人物與機構：Novo Nordisk（諾和諾德，原告）、Eli Lilly（禮來，被告）。

為何值得注意：反映全球GLP-1減重／糖尿病藥物市場競爭白熱化，屬使用者關注領域第4項（國際醫藥產業佈局）之指標性企業動態。

下一步觀察：法院就初步禁制令聲請作出裁定之具體時程與內容。

來源：Novo Nordisk pursues preliminary injunction to block Eli Lilly weight-loss drug ads (CNBC)

4. 歐盟正式撤銷Tavneos（avacopan）上市許可，關鍵試驗資料誠信疑慮延燒

發生事項：歐盟執委會於8月6日正式決定撤銷Amgen／CSL Vifor之ANCA相關血管炎用藥Tavneos（avacopan）於歐盟及歐洲經濟區之上市許可，依據為EMA藥品委員會（CHMP）6月26日之撤銷建議。此前支持該藥核准之關鍵三期ADVOCATE試驗2021年NEJM論文已遭期刊撤回，指出9名患者主要療效指標評估於資料庫鎖定與解盲後被重新判定，部分要求撤回之作者事前不知情。美國FDA已於4月提議撤銷其美國核准，Amgen表態將全力抗辯。

影響判讀：凸顯關鍵臨床試驗資料誠信爭議可導致藥品上市許可事後撤銷之重大先例，可能促使各國監理機關對已核准藥品加強覆核力道；ANCA相關血管炎病友於歐洲失去此一治療選項。

關鍵人物與機構：安進Amgen（安進，美國藥證持有者）、CSL Vifor（CSL Vifor，歐洲等市場銷售權利人）。

為何值得注意：屬國際重大藥品安全性與試驗誠信事件，對應使用者關注領域第4項（國際醫藥產業佈局），亦具市場准入／HTA領域參考意義。

下一步觀察：美國FDA是否正式撤銷Tavneos核准，及Amgen法律抗辯後續進展。

來源：European Commission adopts decision to revoke marketing authorisation for TAVNEOS (avacopan) (CSL Newsroom)

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