FDA加速核准GSK Jemperli（dostarlimab）用於MSI-H/dMMR局部晚期直腸癌
摘要
美國FDA於2026年10月19日加速核准GSK之Jemperli（dostarlimab-gxly），作為首款且唯一用於第二、三期微衛星不穩定性高（MSI-H）／錯配修復缺陷（dMMR）局部晚期直腸癌成人患者之免疫治療藥物。核准依據為第2期AZUR-1試驗：154名未經治療之MSI-H/dMMR局部晚期直腸癌患者中，68%可評估患者於12個月時達持續性臨床完全反應；154人中110人（71%）僅接受Jemperli單一治療，未接受手術、化療或放療，且無腫瘤生長。嚴重不良反應發生率20%，常見不良反應為疲倦（32%）、皮疹（22%）、腹瀉（18%）、搔癢（17%）。本適應症係以12個月持續臨床完全反應為基礎之加速核准，長期復發風險尚未明朗，持續核准可能取決於確認性試驗之臨床效益驗證結果。- 涉及人物
- —
- 涉及機構
- 葛蘭素史克、美國食品藥物管理局
- 涉及藥品
- Jemperli
- 涉及疾病
- 直腸癌
- 涉及政策
- —
完整時間軸
| 日期 | 階段 | 進展內容 | 來源 |
|---|---|---|---|
| 2026-10-19 | 核准 | FDA加速核准Jemperli（dostarlimab）用於MSI-H/dMMR第二、三期局部晚期直腸癌，為首款可讓此族群患者免除手術、放療、化療之免疫治療藥物 | Jemperli (dostarlimab-gxly) approved in US as first and only immunotherapy for adults with MSI-H/dMMR locally advanced rectal cancer |
關鍵決策
- FDA以12個月持續臨床完全反應為替代終點，加速核准本適應症
利害關係人立場
影響分析
- 政策面
- 美國加速核准機制再度用於罕見分子分型腫瘤，後續需確認性試驗驗證長期效益
- 市場面
- GSK強化dMMR/MSI-H腫瘤免疫治療領域領先地位，直腸癌為繼子宮內膜癌後dostarlimab第二項美國適應症
- 病人面
- MSI-H/dMMR局部晚期直腸癌患者可望以藥物治療取代手術、放療、化療，大幅降低治療對生活品質之長期影響；惟長期復發風險尚未明朗
爭議點
- 加速核准基礎之12個月持續完全反應為替代終點，非傳統生存期指標，長期復發風險需待確認性試驗結果
下一個關鍵節點
- 日期
- 待觀察
- 內容
- 確認性試驗結果公布；台灣等其他市場是否跟進核准同一適應症；是否影響台灣既有dostarlimab健保給付範圍（目前限子宮內膜癌）
關聯事件
備註
台灣目前dostarlimab（Jemperli）健保給付僅限dMMR／MSI-H晚期或復發性子宮內膜癌（見Jemperli），本次美國新適應症核准是否擴及台灣尚待觀察。關聯關係
| 關係 | 建立日期 | 強度 | 確定程度 | 證據來源 | 補充說明 |
|---|---|---|---|---|---|
| 美國食品藥物管理局 → 核准 | 2026-10-19 | 強 | 確認 | Jemperli (dostarlimab-gxly) approved in US as first and only immunotherapy for adults with MSI-H/dMMR locally advanced rectal cancer | FDA以12個月持續臨床完全反應為替代終點，加速核准Jemperli用於MSI-H/dMMR局部晚期直腸癌 |
| 葛蘭素史克 → 宣布 | 2026-10-19 | 強 | 確認 | Jemperli (dostarlimab-gxly) approved in US as first and only immunotherapy for adults with MSI-H/dMMR locally advanced rectal cancer | GSK官方新聞稿宣布Jemperli新適應症取得FDA加速核准 |
更新紀錄
來源
| 標題 | 發布日期 | 來源機構 | 分級 | 可信度 |
|---|---|---|---|---|
| Jemperli (dostarlimab-gxly) approved in US as first and only immunotherapy for adults with MSI-H/dMMR locally advanced rectal cancer | 2026-10-19 | GSK（官方新聞稿） | 第一級 | 高 |