ISEMBYLD
- 學名
- apitegromab-mstn
- 藥廠
- Scholar Rock
- 適應症
- 脊髓性肌肉萎縮症（SMA），2歲以上正接受SMN2標的治療之兒童與成人
- 治療領域
- 神經肌肉疾病、罕見疾病
- 藥理分類
- 肌肉生長抑制素（myostatin）抑制劑，肌肉標的治療（非SMN2標的路徑）
- 研發階段
- 美國已核准上市
- 競品
- —
各國核准狀態
| 國家 | 狀態 | 日期 | 來源 |
|---|---|---|---|
| 美國 | 核准（首個直接標的肌肉流失之SMA治療藥物，需併用SMN2標的治療） | 2026-09-11 | FDA Approves First Therapy to Target Muscle Loss in Spinal Muscular Atrophy |
臨床試驗
| 試驗名／編號 | 期別 | 狀態 | 結果摘要 | 來源 |
|---|---|---|---|---|
| NCT05156320 | 第三期 | 完成，支持核准 | 52週隨機雙盲安慰劑對照試驗，188名受試者（主要分析156名2-12歲病人）；10mg/kg劑量組以HFMSE量表測得運動功能改善，安慰劑組退化，34.2%達臨床顯著改善對比安慰劑組13.5%；觀察到骨折（含嚴重骨折）風險增加 | FDA Approves First Therapy to Target Muscle Loss in Spinal Muscular Atrophy |
安全性資訊
- 常見不良反應：上呼吸道感染、嘔吐、咳嗽；觀察到骨折（含嚴重骨折）風險增加
涉及事件
Scholar Rock ISEMBYLD（apitegromab）獲美國FDA核准治療脊髓性肌肉萎縮症相關人物
—備註
與現行SMN2標的治療（如nusinersen、risdiplam、onasemnogene abeparvovec）併用，非替代關係；為首個以肌肉為標的之SMA輔助療法。台灣核准與健保給付狀態尚待查證，未見相關資訊。更新紀錄
| 日期 | 變更內容 | 依據來源 |
|---|---|---|
| 2026-09-15 | 首次建檔：美國FDA核准治療SMA | FDA Approves First Therapy to Target Muscle Loss in Spinal Muscular Atrophy |
來源
| 標題 | 發布日期 | 來源機構 | 分級 | 可信度 |
|---|---|---|---|---|
| FDA Approves First Therapy to Target Muscle Loss in Spinal Muscular Atrophy | 2026-09-11 | 美國食品藥物管理局（FDA） | 第一級 | 高 |