Wainua
- 學名
- eplontersen（艾普隆特森）
- 藥廠
- 阿斯利康、Ionis Pharmaceuticals
- 適應症
- transthyretin介導型類澱粉沉積多發性神經病變（ATTR-PN，已核准）、transthyretin介導型類澱粉沉積心肌病變（ATTR-CM，本次試驗未達標）
- 治療領域
- 罕見心臟疾病、類澱粉沉積症
- 藥理分類
- 反義寡核苷酸（antisense oligonucleotide，TTR沉默劑）
- 研發階段
- 已上市（ATTR-PN適應症）；ATTR-CM適應症擴展失敗
- 競品
- —
各國核准狀態
| 國家 | 狀態 | 日期 | 來源 |
|---|---|---|---|
| 美國 | ATTR-PN適應症已核准；ATTR-CM適應症因三期試驗未達主要終點，短期內無法申請擴增適應症 | 2026-08-29 | Update on CARDIO-TTRansform Phase III trial for Wainua (eplontersen) in adults with transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy |
臨床試驗
| 試驗名／編號 | 期別 | 狀態 | 結果摘要 | 來源 |
|---|---|---|---|---|
| CARDIO-TTRansform（第三期） | 3 | 未達主要終點 | 與安慰劑相比，至140週心血管死亡與復發性心血管臨床事件複合終點未達統計顯著改善；已服用穩定劑患者加用Wainua無額外效益，惟單獨使用（未併用穩定劑）次族群顯示具名義統計顯著性之效益 | Update on CARDIO-TTRansform Phase III trial for Wainua (eplontersen) in adults with transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy |
涉及事件
AstraZeneca／Ionis之Wainua（eplontersen）ATTR-CM三期CARDIO-TTRansform試驗未達主要終點，ESC年會發表完整數據相關人物
—備註
台灣核准與給付狀態尚待查證。更新紀錄
| 日期 | 變更內容 | 依據來源 |
|---|---|---|
| 2026-08-31 | 新建檔：ATTR-CM適應症第三期CARDIO-TTRansform試驗未達主要終點，2026-07-09公告初步結果，2026-08-29於ESC年會發表完整數據 | Update on CARDIO-TTRansform Phase III trial for Wainua (eplontersen) in adults with transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy |
來源
| 標題 | 發布日期 | 來源機構 | 分級 | 可信度 |
|---|---|---|---|---|
| Update on CARDIO-TTRansform Phase III trial for Wainua (eplontersen) in adults with transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy | 2026-07-09 | AstraZeneca（官方媒體中心） | 第一級 | 高（AstraZeneca官方公告，完整數據於2026年8月歐洲心臟學會（ESC）年會發表，另交叉核對STAT News、pharmaphorum報導） |